Vosoritide Investigado em Aggrecan e Mutacões no NPR2
BioMarin divulga resultados de vosoritide em mutações dos genes ACAN e NPR2
Durante a conferência da Sociedade Internacional de Displasias Ósseas em Madrid (realizada em setembro passado com participação da ANDO), a BioMarin apresentou dados do estudo relacionado com a eficácia e segurança de vosoritide como abordagem farmacológica para aumento de velocidade de crescimento em outras displasias ósseas, para lá da acondroplasia.
Esta investigação foi inicialmente submetida em janeiro de 2020. Detalhes deste estudo podem ser encontrados aqui, que incluiu 24 crianças entre os 3 e os 10 anos, entre os quais 9 com Aggrecan (mutação heterozigótica no gene ACAN) e 7 mutação no gene NPR2, como a displasia Acromesomélica, tipo Maroteaux.
Até à divulgação destes resultados, 8 das 24 crianças receberam vosoritide durante 12 meses, tendo sido observado um aumento de velocidade de crescimento de 3.7cm/ano para 8.5 cm /ano. Durante o tratamento, foi registado aparecimento e agravamente de genu varum (joelho para dentro) em 2 destas crianças e escoliose em 4 crianças, o que ainda está por verificar se está relacionado com uma maior velocidade de crescimento.
Informação sobre o estudo
Descrição
Este estudo de investigação está a decorrer em Washington, D.C., EUA e consiste num período inicial de observação de 6 meses para estabelecer uma base da velocidade da altura, bem como o perfil de segurança e a avaliação da qualidade de vida. Após este período, é então administrada diariamente por injeção subcutânea uma dose de 15 µg/kg durante 12 meses do fármaco. O estudo tem uma estimativa de conclusão primária para final de 2025 e uma previsão de conclusão para 2035.
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