Resultados de Voxzogo na Acondroplasia e noutras condições relacionadas com o crescimento
BioMarin apresentou resultados de velocidade de crescimento anualizada em crianças com acondroplasia que iniciaram o tratamento durante a adolescência.
Dados relativos a 31 crianças em tratamento durante mais de três anos foram apreentados recentemente na Reunião Anual da Sociedade Endocrinologia Pediátrica. A diferença média na VCA entre as crianças tratadas e não tratadas com idade entre os 10 e os 17 anos foi de 1,47 cm/ano nas raparigas e de 1,71 cm/ano nos rapazes.
A melhoria da velocidade de crescimento anualizada no grupo que recebeu o medicamento foi mantida durante um período de tempo mais longo em comparação com uma população de estatura média, em oposição a um declínio esperado na VCA após o surto de crescimento pubertário (puberdade).
No que diz respeito à segurança do fármaco, a farmacêutica indicou que os resultados foram consistente com estudos anteriores em crianças mais novas e não houve evidência de efeitos negativo na idade óssea ou no desenvolvimento puberal.
Dados adicionais demonstram eficácia e dão sinais preliminares de impacto positivo na qualidade de vida relacionada com a saúde (HRQoL) das crianças com acondroplasia.
Os resultados de outro estudo de extensão de Fase 2, apresentados recentemente, mostraram que o VOXZOGO teve efeitos positivos no crescimento de crianças que iniciaram tratamento com menos de 5 anos. Nas crianças com mais de 7 anos de acompanhamento o aumento médio do crescimento até aos 16 anos foi de 1,63 cm/ano nos rapazes e de 1,33 cm/ano nas raparigas (valor abaixo do inicialmente indicado de aumento médio de 1.56cm/ano).
Outro estudo de Fase 3, a empresa informou que há indiícios que o VOXZOGO melhorou a HRQoL em crianças, particularmente os aspetos associados à funcionalidade.
BioMarin apresentou informação de administração experimental de Voxzogo na baixa estatura idiopática, Síndrome de Noonan e outras condições relacionadas com o crescimento
Comentário do Dr. Andrew Dauber
"Pela primeira vez, estamos a ver evidências de que o VOXZOGO pode ter um impacto positivo no crescimento em várias displasias e condições relacionadas com o crescimento para além da acondroplasia, incluindo a síndrome de Noonan e deficiência de ACAN que foi apresentada hoje, bem como na hipocondroplasia que foi recentemente partilhada. A segurança e a eficácia do VOXZOGO na acondroplasia estão bem estabelecidas, estamos encorajados pelos novos dados para ter um impacto num grupo ainda mais alargado de crianças."
Andrew Dauber, M.D., investigador principal e Chefe de Endocrinologia do Children's National Hospital, D.C.
Andrew Dauber, M.D., investigador principal e Chefe de Endocrinologia do Children's National Hospital, D.C.
No mesmo evento, foram apresentados resultados de um estudo de Fase 2 do VOXZOGO em crianças com 3-11 anos de idade e diferentes condições genéticas relacionadas com o crescimento, incluindo a síndrome de Noonan e mutações genéticas associadas à baixa estatura idiopática, como mutações no gene ACAN, mutações heterozigóticas NPR2 e neurofibromatose 1. Os resultados dão indícios de um aumento da VCA e do desvio-padrão da altura nas condições estudadas e os resultados de segurança foram consistentes com o perfil de segurança bem caracterizado do VOXZOGO.
Para onter informações mais detalhadas, consulte o comunicado integral da BioMarin aqui.
Já numa publicação recente na Revista Genetics in Medicine open, um estudo de extensão com 119 crianças com acondroplasia dos 5 aos 18 anos, deu indícios que o efeito do Vosoritide na velocidade de crescimento anualizada poderá estar associada a ao género. "A média das diferenças de velocidade de crescimento anualizada entre crianças tratadas e não tratadas em todas as idades entre os 6 e os 17 anos foi de 1,46 cm/ano tendo sido observado valores médios de 0,61 cm/ano nas raparigas e de 1,73 cm/ano nos rapazes.
As publicações referem-se a valores médios e não valores finais por criança.