Infigratinib - Novidades para Acondroplasia e Hipocondroplasia

No dia 13 de dezembro de 2023, a empresa biofarmacêutica QED Therapeutics anunciou o início do ensaio de Fase 3 com a primeira criança a receber o medicamento Infigratinib para a acondroplasia.

Este ensaio de Fase 3 — denominado PROPEL 3 — é um estudo global aleatório, controlado por placebo, tem a duração de um ano e vai avaliar a eficácia e a segurança do Infigratinib em crianças com acondroplasia e idades compreendidas entre os 3 e os 18 anos, com placas de crescimento abertas.

Os resultado anteriores foram positivos, apresentando um aumento significativo na velocidade anual de crescimento das crianças e abrindo a possibilidade de um tratamento por via oral para crianças e jovens com acondroplasia que agora se concretiza com o avanço desde estudo.

Descubra mais sobre este estudo aqui.

Extensão do Estudo para a Hipocondroplasia

Os resultados positivos demonstram o potencial do Infigratinib para ajudar crianças com acondroplasia, mas abrem também boas perspetivas para estudar este medicamento noutras displasias ósseas ligadas ao gene FGFR3.

A empresa anunciou também que espera iniciar o Estudo ACCEL no primeiro semestre de 2024. Trata-se de um novo estudo observacional do infigratinib para a hipocondroplasia, uma displasia óssea intimamente relacionada com a acondroplasia e similarmente impulsionada por variantes de ganho de função do FGFR3.

A QED Therapeutics, uma empresa afiliada da BridgeBio Pharma, dedica-se ao desenvolvimento de opções de tratamento significativas para as pessoas com acondroplasia e à investigação para responder às necessidades da comunidade.