Infigratinib: Atualização de Resultados do Ensaio Clínico na Acondroplasia

A QED Therapeutics (empresa afiliada da BridgeBio) anunciou os resultados de um grupo de ensaio clínico do Estudo PROPEL 2, um ensaio de Fase 2 do infigratinib para crianças com acondroplasia. Ver comunicado de imprensa.

Os dados* revelados demonstram resultados interessantes e ausência de efeitos adversos relacionados com o tratamento. Segundo a empresa:

• Houve um aumento médio na velocidade de crescimento anual em altura de +2,51 cm aos 12 meses, e +2,50 cm aos 18 meses.
• Foi também observada uma redução da desproporcionalidade corporal, de 2,02 para 1,88 no mês 18.
• O infigratinib apresentou um perfil de segurança contínuo e bem tolerado, sem eventos adversos relacionados ao tratamento avaliado.

*Os principais resultados podem ser vistos aqui.

O que é a proporcionalidade corporal?

Trata-se da razão entre os segmentos superiores e inferiores do corpo. É calculada pela fórmula altura sentada / (altura em pé - altura sentada), sendo aproximadamente de 2 em crianças com acondroplasia. Nas crianças com um desenvolvimento dentro das curvas de crescimento, a proporcionalidade é de 1.

Na imagem abaixo, pode observar os gráficos de dispersão e curvas de regressão de quantis cúbicos do rácio do segmento corporal superior/inferior desde o nascimento até aos 15 anos em (A) crianças do sexo feminino e (B) crianças do sexo masculino.

Gráficos de dispersão do rácio entre os segmentos superiores e inferiores do corpo

Fonte: Savarirayan, R., Irving, M., Harmatz, P., Delgado, et al. (2022). Growth parameters in children with achondroplasia: A 7-year, prospective, multinational, observational study. Genetics in Medicine, 24(12), 2444–2452. https://doi.org/10.1016/j.gim.2022.08.015.

Webinars ANDO: "Inovação e Terapêutica"

A QED Therapeutics vai organizar uma reunião internacional com as associações que representam pessoas com displasia óssea com o objetivo de apresentar, de forma mais pormenorizada, os dados do estudo PROPEL 2 e o programa do novo Estudo ACCEL para a hipocondroplasia. A ANDO estará presente para dar força à voz das pessoas com displasia óssea em Portugal e para poder, mais tarde, partilhar informação e realizar um Webinar sobre estes estudos com novas terapêuticas em desenvolvimento.

Encontre mais informação sobre os estudos da QED para acondroplasia a decorrer seguindo as ligações abaixo:

1. PROPEL (NCT04035811)

   Estudo observacional de iniciação para crianças com acondroplasia
   abir
2. PROPEL 2 (NCT04265651)

   Estudo de fase 2 para crianças com acondroplasia (*inscrição completa)
   abir
3. PROPEL 3 (NCT06164951)

   3 (NCT06164951) - Estudo de fase 3 para crianças com acondroplasia
   abir
4. PROPEL OLE (NCT05145010)

   Estudo de extensão aberto para crianças com acondroplasia
   abir