Atualização de Estudos e Avanços Científicos em Displasias Ósseas
A ANDO continua a acompanhar a investigação e desenvolvimento de estudos e ensaios clínicos em curso para displasias ósseas. Recentemente, várias empresas farmacêuticas divulgaram resultados e apresentaram planos de inovação para 2025.
A Ascendis Pharma apresentou resultados recentes dos ensaios pediátricos com o fármaco TransCon CNP para a acondroplasia. A BridgeBio concluiu o recrutamento para o ensaio clínico de Fase 3 PROPEL 3, que avalia o Infigratinib como tratamento oral para crianças com esta condição. A Tyra Biosciences recebeu autorização da FDA para avançar com um estudo de Fase 2 do fármaco TYRA-300 em crianças, com início previsto para o 1.º trimestre de 2025. Já a BioMarin divulgou novos dados sobre a segurança e eficácia do VOXZOGO (vosoritide) em crianças com acondroplasia, durante o Encontro da Sociedade Europeia de Endocrinologia Pediátrica.
Consulte estas atualizações com maior detalhe:
Ascendis Pharma
TransCon CNP (navepegritide): péptido natriurético tipo C para acondroplasia
A empresa vai apresentar pedido de autorização de introdução no mercado para tratamento de crianças com acondroplasia à FDA no 1.º trimestre de 2025. O pedido equivalente à Agência Europeia de Medicamentos está previsto para o 3.º trimestre.
Novos dados do ensaio clínico de Fase 2 ApproaCH sugerem que o TransCon CNP conduziu a melhorias no arqueamento das pernas em crianças, em contraste com o agravamento observado no grupo placebo. Resultados preliminares do ensaio clínico de Fase 2 COACH que estuda a combinação do TransCon CNP com TransCon hGH (hormona de crescimento), são esperados para o 2.º trimestre de 2025.
No 4.º trimestre de 2025, está ainda prevista a submissão à FDA de um pedido de autorização de medicamento experimental para a hipocondroplasia, condição genética que resulta de mutação no gene FGFR3, tal como a acondroplasia.
mais informaçõesAtualizações apresentadas durante a 43.ª Conferência J.P. Morgan Healthcare, janeiro 2025.
BridgeBio Pharma
Infigratinib: inibidor da FGFR1-3 para acondroplasia e hipocondroplasia
A BridgeBIo, pela sua empresa afiliada QED Therapeutics, anunciou que o ensaio clínico de Fase 3 PROPEL 3 — que pretende avaliar de que forma o fármaco infigratinib influencia o crescimento, a segurança e o bem-estar no tratamento da acondroplasia em crianças e adolescentes dos 3 aos 18 anos de idade — já concluiu o recrutamento, contando com um total de 114 participantes.
A farmacêutica prevê que a última visita/último participante (LVLP), data em que o último participante termina o ensaio clínico, ocorra durante a segunda metade de 2025.
Caso os resultados deste estudo sejam positivos, o infigratinib poderá tornar-se na primeira terapia administrada oralmente aprovada para crianças com acondroplasia.
mais informaçõesInformações apresentadas pela BridgeBio Pharma em janeiro de 2025.
Tyra Biosciences
TYRA-300 para acondroplasia em idade pediátrica
A Tyra Biosciences vai avançar com o estudo BEACH301, um ensaio clínico de Fase 2 multicentro que avaliará a segurança e eficácia do TYRA-300 em crianças dos 3 aos 10 anos com acondroplasia e placas de crescimento ainda abertas, ao longo de 12 meses (máximo).
O estudo incluirá crianças que nunca receberam tratamento (cohort 1) e crianças que já foram submetidas a terapias de crescimento (cohort 2). Cada cohort contará com 10 participantes por nível de dose (0,125, 0,25, 0,375 e 0,50 mg/kg). Será incluído um grupo de controlo de segurança, composto por até três crianças sem tratamentos prévios, entre os 5 e os 10 anos de idade, para cada nível de dose.
O principal objetivo do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do TYRA-300, bem como o seu impacto na velocidade de crescimento, determinando a dose adequada para estudos posteriores. Vai analisar também os desvios padrão de altura, a proporcionalidade e a farmacocinética. Além disso, estão previstas avaliações para medir melhorias funcionais, alterações na coluna e qualidade de vida.
mais informaçõesInformações da Tyra Biosciences disponibilizadas em 28 de outubro de 2024.
BioMarin
Dados do mundo real sobre segurança e eficácia do VOXZOGO
Os dados do registo europeu CrescNet, que envolveu 452 crianças em 30 centros clínicos de oito países, indicaram que os resultados do tratamento com VOXZOGO foram consistentes com os de ensaios clínicos anteriormente publicados. A média de idades dos participantes no momento da inscrição foi de 6,12 anos.
Entre as 143 crianças que receberam o VOXZOGO durante 12 meses, registou-se um aumento médio de altura de 6,36 cm e uma melhoria de 0,7 desvio padrão de altura em comparação com uma população de referência com acondroplasia. Nos 73 participantes que completaram 24 meses de tratamento, o aumento médio foi de 11,86 cm, com melhoria no desvio padrão de 1,15.
Num estudo realizado em França com 62 crianças, entre os 17 participantes com mais de 5 anos verificou-se um aumento médio de altura de 8,76 cm. O desvio padrão aumentou 0,56 em relação a uma população de referência não tratada com acondroplasia. A velocidade de crescimento atingiu uma média de 5,85 cm/ano e nenhum participante interrompeu o tratamento, e a monitorização da segurança e eficácia continuará a longo prazo.
mais informaçõesEuropean Society for Paediatric Endocrinology (ESPE), novembro 2024.
BioMarin
Resultados do programa CANOPY com o VOXZOGO para várias displasias ósseas
A BioMarin anunciou resultados do programa clínico CANOPY com o VOXZOGO noutras displasias ósseas, como hipocondroplasia, síndrome de Noonan e variantes genéticas associadas à baixa estatura idiopática. no 16.º Encontro da International Skeletal Dysplasia Society (ISDS), em setembro 2024.
Um estudo independente revelou melhorias sustentadas na velocidade de crescimento anualizada e no desvio padrão da altura em 24 crianças com diferentes displasias ósseas, incluindo síndrome de Noonan e variantes associadas à baixa estatura idiopática (deficiência de ACAN e mutações heterozigóticas em NPR2), após um ano de tratamento.
Uma atualização do primeiro estudo clínico do VOXZOGO em crianças com hipocondroplasia mostrou melhorias sustentadas no crescimento em 26 participantes ao longo de um ano, com uma eficácia semelhante à observada na acondroplasia e sem novos sinais de segurança preocupantes.
mais informaçõesInformação: International Skeletal Dysplasia Society Meeting, setembro 2024.