Osteocondromas Múltiplos
Este estudo terminou. Saiba mais aqui.
O que é?
Trata-se de estudo de Fase 2 da Farmacêutica Francesa Ipsen, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que visa analisar a segurança e a eficácia de 2 regimes de dosagem do palovarotene*, um agonista RARγ, versus placebo, na progressão da doença e na formação de novos osteocondromas em indivíduos pediátricos com MO.
Este estudo envolve 194 participantes e está a decorrer em vários centros clínicos em todo o mundo, incluindo o Hospital Pediátrico de Coimbra (CHUC). Iniciou em abril de 2018 e encontra-se em pausa para análise de todos os dados acumulados e avaliação da eficácia, segurança e do futuro do palovaroteno no tratamento da MO. Mais informações sobre o estudo aqui.
Sobre MO2
MO é uma doença rara, gravemente incapacitante, progressiva e crónica. A principal característica desta doença consiste na formação de múltiplos tumores ósseos benignos, conhecidos como osteocondromas (OCs) ou exostoses osteocartilaginosas. É normalmente diagnosticada na primeira infância, quando os OCs se tornam observáveis. As crianças afetadas apresentam deformidade nos membros, restrição de movimentos e problemas nas aticulações, à medida que crescem. Os únicos tratamentos disponíveis para MO são a cirurgia e os cuidados paliativos e muitos pacientes serão submetidos a um grande número de intervenções antes da idade adulta. Estima-se que a MO afecte 20 indivíduos por milhão, (cerca de 150.000 no mundo).
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Referências
1. Hennekam RC. Hereditary multiple exostoses. J Med Genet. 1991; 28:262–266.
Outras fontes: clinicaltrials.gov
*O palovarotene recebeu estatuto de Medicamento Órfão da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).