Hipofosfatásia

A Asfotase alfa para a Hipofosfatásia

A Asfotase alfa, com nome comercial Strensiq, é um medicamento utilizado a longo prazo para tratar pacientes com hipofosfatásia, uma doença hereditária rara que pode levar à perda precoce de dentes, deformações ósseas, fracturas ósseas frequentes e dificuldade em respirar.

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concluiu que os benefícios deste medicamento são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O Strensiq foi autorizado em circunstâncias excepcionais e, todos os anos, a EMA analisará qualquer nova informação disponível e agirá de acordo.

A hipofosfatásia é uma doença rara e potencialmente fatal, por isso Strensiq foi designado medicamento órfão (um medicamento utilizado em doenças raras) a 3 de Dezembro de 2008 e a 28 de agosto de 2015 recebeu uma Autorização de Introdução no Mercado condicional, válida para toda a UE.


Como se utiliza?

Strensiq só pode ser obtido com uma prescrição e o tratamento deve ser iniciado por um médico com experiência na gestão de perturbações metabólicas ou ósseas. É administrado por injeção subcutânea, seis vezes por semana (numa dose de 1 mg por quilograma de peso corporal) ou três vezes por semana (numa dose de 2 mg/kg). Como a dose administrada depende do peso do paciente, o médico terá de ajustar a dose à medida que o seu peso muda, particularmente em crianças em crescimento.


Como funciona?

A hipofosfatásia é causada por mutações no gene ALPL que dá ao corpo instruções para produzir uma enzima chamada fosfatase alcalina. Esta enzima desempenha um papel fundamental na criação e manutenção de ossos saudáveis e na gestão do cálcio e do fosfato no organismo.  As pessoas afetadas não conseguem produzir enzima suficiente, o que leva a ossos fracos. A asfotase alfa, a substância activa do Strensiq, é uma versão dessa enzima e funciona como sua substituta, aumentando assim os seus níveis.

 

Quais os benefícios demonstrados durante os estudos?

O medicamento foi avaliado num estudo que envolveu 13 crianças entre os 6 e 12 anos de idade. O principal parâmetro de eficácia do medicamento foi a melhoria do aspecto radiográfico dos pulsos e articulações dos joelhos. O estudo também mostrou melhorias no crescimento em altura de algumas crianças. Dados adicionais de uma extensão deste estudo confirmaram os resultados iniciais (NCT01163149). A eficácia de Strensiq foi também geralmente sustentada por vários pequenos estudos adicionais (consulte clinicaltrials.gov).

 

Quais são os riscos associados?

Os efeitos secundários mais comuns (podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas) são dor de cabeça, eritema (vermelhidão da pele), dor nos braços e pernas, febre, irritabilidade, reacções no local da injecção (dor, erupção cutânea e prurido) e contusão. Para a lista completa dos efeitos secundários e restrições consulte o folheto informativo.

 

Saiba mais sobre:

 

Fontes: Agência Europeia do Medicamento

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