Colagenopatias Tipo 2
A condição mais comum associada ao colagénio de tipo II é a Displasia Espondiloepifisária Congénita (SEDC). A SEDC está presente desde o nascimento e está associada a alterações esqueléticas que se agravam com a idade, algumas das quais podem ser fatais, exigindo procedimentos cirúrgicos repetidos.
Outras complicações podem incluir insuficiência respiratória, dores articulares, alterações da anca e da coluna e início precoce da osteoartrite.
A Innoskel é uma empresa biocientífica pioneira que desenvolve terapias transformadoras para as necessidades não satisfeitas de pessoas com doenças ósseas raras e que se tem especializado nas colagenopatias de tipo II.
O INS-101
O que é?
É um fármaco (terapia genética) desenvolvido pela Innoskel que foi concebido para restaurar a função do gene COL2A1 nas placas de crescimento.
O INS-101 demonstrou uma forte eficácia em ensaios pré-clínicos, mostrando restauração do crescimento ósseo e prevenção de complicações da doença.
Em que fase de desenvolvimento se encontra?
O INS-101 encontra-se em fase de estudo pré-clínico. Só após terminar esta fase poderá avançar para estudos clínicos de modo a assegurar eficácia e segurança em pessoas.
Quais as condições que poderá vir a tratar?
O INS-101 encontra-se em esutudo para várias perturbações do COL2A1:
- SEDC
- Hipocondrogénese
- Síndrome de Stickler
Onde posso saber mais?
Saiba mais sobre Colagenopatias tipo 2 no site da ANDO aqui.
Visite o site da Innoskel aqui ou entre em contacto através deste e-mail: [email protected]