Livro branco dos medicamentos órfãos

As Doenças Raras e os Medicamentos Orfãos em Portugal

A P-Bio - Associação Portuguesa de Bioindústria coordenou a elaboração deste livro que foi apresentado no dia 27 de Fevereiro de 2020. Este documento aborda a epidemiologia das doenças raras, os testes genéticos na prática clínica, o aconselhamento genético em doenças raras, a voz das pessoas com doenças raras, os processos de cuidados às pessoas com doença rara, os centros e redes de referência e a Inovação e desenvolvimento (I&D) de medicamentos órfãos para as doenças raras.